Biomarin公布多项基因治疗临床计划，但市场并不看好

近日（17日），Biomarin公司宣布了该公司基因治疗临床计划。其中包括此前临床遭到搁置的BMN 307，目前正在上市审批阶段的A型血友病药物valoctocogene roxaparvovec，处于1/2期遗传性血管性水肿药物BMN 331。

去年9月FDA因在小鼠内发现致瘤性而暂停了该公司的苯丙酮尿症（phenylketonuria，PKU)候选药物BMN 307的1/2期临床试验，现在Biomarin需要进一步临床数据来证明人体内不会有致瘤性。

FDA已要求从额外的非临床研究中获取数据，需要在动物身上进行新的测试，以评估对人类研究参与者的理论致癌风险，这预计需要几个季度的时间。

值得一提的是，这一消息发布后不久，引来了市场的担忧，Biomarin迎来一波跌幅，股价下跌6%，至84.86点。

2月4日，该公司发布了为期两年的III期GENEr8-1研究分析的积极结果，以及valoctocogene roxaparvovec的整体安全性更新，数据表明超过80%的参与者没有出血，超过95%的参与者不需要重组凝血因子viii预防性治疗，安全性数据表明与药物相关的最常见不良事件(AE)发生较早，无长期临床后遗症，仅有一名患者发现与治疗无关的唾液腺肿块。

2月9日，该公司宣布以1.1亿美元出售罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。PRV计划旨在鼓励开发新的疗法来预防或治疗某些罕见的儿科疾病。这一PRV是在去年11月获得的，当时FDA通过这一加速批准通道批准Voxzogo用于5岁以上成骨不全症患者。

PRV允许收到它的公司优先审查新药申请或生物制剂许可证申请，可将典型的审查时间从10个月缩短到6个月。

从今年第三季度财报来看，Biomarin2021年的销售额与2020年相差不大，有介于该公司目前上市产品都并非基因治疗产品，大部分是酶替代疗法，9月FDA临床暂停的影响可能并没有那么大，需要在该公司2月23日披露2021年财报的电话会议上见见真章。

https://investors.biomarin.com/2022-02-09-BioMarin-Sells-Priority-Review-Voucher-for-110-Million